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基因编辑法挽救生命引起广泛关注

更新时间:2016-12-16 09:11   浏览: 次  作者:admin    文章来源: NAI500

2015年,一个叫Layla的小女孩接受了基因编辑免疫细胞疗法,经过治疗,Layla身上的白血病症状全部消除。蕾拉的治疗只是一个病例,但到2017年底,这项基因编辑技术可以挽救许多患者的生命。

基因编辑的作用机理是改变基因或使基因失活,这在过去很难实现。经过多年的研发,才成功研发出治癒Layla的基因编辑技术,但由于CRISPR革命性疗法的出现,现在只需要数周就可以完成。

事实上,CRISPR的作用十分不错,首例使用该疗法的人体临床试已经开始。中国使用该疗法使癌症患者免疫细胞的PD-1基因失活。细胞经修改后再注入到患者体内。PD-1是免疫细胞表面的“开关”编码,许多癌症在演变过程中都能将PD-1开关切换为“关闭”,进而阻止免疫系统进行攻击。免疫细胞经过编辑后,便没有了可以让癌细胞关闭的开关。

美国很快就会进行一项临床研究,并对此试验充满年希望。这次试验将额外增加一种经过修改的基因,使免疫细胞靶向肿瘤,然后利用CRISPR疗法使PD-1和另外两种基因失活。增加肿瘤靶向基因治疗白血病等癌症的试验取得了十分满意的结果,但它对实体瘤效果不佳。希望能将这两种技术相结合使用,达到更有效的治疗效果。

如果这些试验能够证明编辑细胞基因组安全可行,那么很快就会用于治疗更多疾病,有可能从眼病开始。