政府或者支付部门对于制药公司的“高药价”一直是给予高度关注。而这种压力可能会因为一项关于抗癌药上市后的真实临床获益研究而更加沉重。一项发表在JAMA Internal Medicine上的研究表明：基于前期临床数据快速获得批准的药物（该论文所涉及药物）并没有延长患者生命或改善患者生存质量。

【PS：在2015年的研究“Cancer drugs approved on the basis of a surrogate end point and subsequent overall survival : an analysis of 5 years of US Food and Drug Administration approvals—JAMA Intern Med.2015;175(12):1992-1994”中，已经证明被引的18个药物没有延长患者生存期。】

该研究调研了美国FDA在2008到2012年期间批准的18个抗癌药物，研究者从涉及该18个药物的466篇PubMed文献中筛选出31篇研究，根据这31篇文献的数据，进行了临床生活质量评分的统计对比；同时利用类似于纪念斯隆凯特琳癌症中心医院健康政策与成果中心主任Bach所主持的DrugAbacus交互式计算器项目预测了这些药物的年医疗支出费用，结果如下表：

▼以上数据来源于下图

从表可知：

其中13个药物有公开的对比性数据，有6个药物相比其他干预（其他药物、安慰剂、不干预），在生命质量评分上没有改善；

有2个药物的评分表现出更糟糕的结果；有4个药物的表现好坏不一；只有1个药物改善了患者生活质量。

价格上：

年治疗成本从利妥西单抗的20237美元到苹果酸卡博替尼169836美元不等；

有13个药物的年花费超过了100000美元；

最贵的卡博替尼相比安慰剂并没有改善总生存期（OS）而且患者生命质量评分更差。

即使结果如此，FDA也仅撤销了基因泰克贝伐珠单抗的乳腺癌适应症，该药也用于其他疾病的治疗。

研究的主要作者Diana Zuckerman向路透社说道：对于这些药物不能延长生命或者改善患者生命质量，我们感到很惊讶。

该研究提到：FDA会批准那些改善生存率或生命质量的药物，有大约三分之一的抗癌药物通过随机性临床实验已经证明可以改善总生存期；而对于没有药物可用的癌症，FDA会通过利用替代终点作为指标批准药物上市，剩余的三分之二抗癌药物就是以此方式获得了批准。

作者也承认现在是有“具有重大临床意义”的变革性药物的，不过这些药物对患者来讲只是具有微小的疾病改善，作者他们所关注的已批准的71个实体瘤药物在关键性临床试验中的中位生存期其实只延长了2.1个月，他们同时主张用总生存期作为临床实验的终点。

一直以来，新批准的抗癌药的高药价总是会被肿瘤科医生所诟病。2012年，在纪念斯隆凯特琳癌症中心的医生由于药价高而停止使用Zaltrap后，赛诺菲主动将当时用于转移性结直肠癌的药物阿柏西普(Zaltrap)的价格降低了一半。

最近，安斯泰来公司的前列腺癌药物恩杂鲁胺(Xtandi)， 也被国会议员视为了需要进行价格监管的一个药物。他们指出该药物在美国的定价是每个疗程129000美元，而在瑞典和日本，价格只有39000美元。

FDA在一个路透社报道中为自己基于替代性终点批准癌症药物的行为进行辩解：通过总生存期（OS）之外的很多终点作为证明癌症药物具有临床获益的指标已被广为接受了。

但是另一位癌症医生及研究人员Vinay Prasad博士认为：基于OS之外的治疗结果，我们很难确定癌症患者是否真正能够从药物中获得生存获益或改善生活质量。Vinay Prasad同样表示Diana Zuckerman的这项研究的确很值得人们深思。

参考文献：

Diana Zuckerman, Tracy Rupp. Quality of Life, Overall Survival, and Costs of Cancer Drugs Approved Based on Surrogate Endpoints. [J]JAMA Internal Medicine, online November 29, 2016